1 Le statut de médicament important contre des maladies rares (médicament orphelin) est octroyé sur demande à tout médicament à usage humain pour lequel le requérant prouve que ledit médicament remplit les critères énoncés à l'art. 4, al. 1, let. adecies, LPTh.9
2 Afin de montrer que le critère de la prévalence pour le statut de médicament orphelin tel que posé à l'art. 4, al. 1, let. adecies, ch. 1, LPTh est rempli, à savoir qu'il est destiné au diagnostic, à la prévention ou au traitement d'une maladie rare, il convient de soumettre les informations et documents suivants:10
- a.
- les documents de référence faisant autorité, qui démontrent que la maladie contre laquelle le médicament pourrait être utilisé ne touche pas plus de cinq personnes sur dix mille en Suisse au moment du dépôt de la demande;
- b.
- tous les détails pertinents sur la maladie à traiter et des articles tirés de la littérature scientifique, prouvant que la maladie peut constituer une menace pour la vie ou entraîner une invalidité chronique;
- c.
- une analyse bibliographique de la littérature scientifique pertinente ou un renvoi à une telle analyse et des informations issues de banques de données appropriées relatives à la Suisse. En l'absence de telles données suisses, on se référera à des banques de données de pays tiers, à condition de procéder aux extrapolations qui s'imposent.
3 Ces documents peuvent être remis à tout moment en cours de procédure ou joints à la demande d'autorisation (art. 26).
3bis Lorsque le statut de médicament orphelin d'un principe actif ou d'un médicament a été apprécié différemment par deux pays ayant institué un contrôle des médicaments équivalent au sens de l'art. 13 LPTh, Swissmedic11 procède à une évaluation des données servant à établir la gravité et la rareté de la maladie.12
4 En cas de demande d'octroi du statut de médicament orphelin selon l'art. 4, al. 1, let. adecies, ch. 2, LPTh, le requérant est tenu d'établir que le principe actif auquel le statut de médicament orphelin a été octroyé à l'étranger entre également dans la composition du médicament qui fait l'objet de la demande.13
5 Si la demande porte sur une nouvelle indication d'un médicament déjà autorisé, le requérant dépose une demande d'autorisation isolée pour les seules indications des maladies rares.